锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")本日告示,其自主研发的以LNP为载体的体内基因裁剪药物ART001,在针对转甲状腺素卵白淀粉样变性(ATTR)的IIT东说念主体临床参谋中,悉数受试者均已完成至少48周随访君子好色,效果露馅安全性淡雅,高剂量悉数受试者外周TTR卵白下落幅度均寥落90%。 2023年8月,锐正基因脱手了中国第一个以LNP为载体的体内基因裁剪产物ART001的IIT东说念主体临床参谋,符合症为ATTR。ATTR是由于主要在肝脏产生的转甲状腺素卵白(TTR)寥落折叠而造成...